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LE NEUROBLASTOME

Date : 2 octobre 2010

LA RECHERCHE AVANCERAIT-ELLE ?

ESPOIR

WASHINGTON - Une nouvelle thérapie accroît de 20% le taux de guérison du neuroblastome, un cancer pédiatrique rare et fatal, selon une étude clinique publiée mercredi qui marque la première avancée depuis dix ans contre cette tumeur du système nerveux.

Ces chercheurs ont obtenu ces résultats en utilisant des agents biologiques qui stimulent le système immunitaire.

Ce traitement a permis d’améliorer le taux de survie sur une période de deux ans de 20% comparativement aux thérapies standards utilisées.

"Nous espérons que les résultats de cette étude vont changer l’approche clinique pour traiter ces cancers souvent mortels", souligne le Dr John Maris, directeur du centre de recherche sur les cancers pédiatriques à l’Hôpital des enfants de Philadelphie, coauteur de cette recherche.

L’étude est publiée dans le New England Journal of Medicine daté du 30 septembre avec une recherche séparée sur les risques de neuroblastome.

Le neuroblastome, une cancer du système nerveux sympathique, se manifeste généralement sous la forme d’une tumeur dans la poitrine ou l’abdomen.
Ce cancer compte pour 7% de tous les cancers pédiatriques.

Mais puisqu’il apparaît fréquemment sous une forme agressive, il est responsable de 15% de tous les décès d’enfants par cancer.

Alors que des neuroblastomes bénins peuvent disparaître spontanément, dans leur forme agressive, ce cancer tend à réapparaître après un traitement initial, généralement avec une issue fatale.

L’étude a été menée avec 226 patients dont la moitié a reçu le traitement standard à savoir une chimiothérapie et l’autre partie, une immunothérapie avec des anticorps conçus pour sélectivement détruire les cellules cancéreuses en ciblant une substance se trouvant exclusivement sur ces cellules.

Après deux ans de suivi, quelque 54% des malades traités avec une chimiothérapie standard ont eu une récurrence de leur cancer qui est presque toujours fatale.
Sur la même période, seulement 34% des patients soignés avec la nouvelle immunothérapie ont vu la maladie réapparaître.

(©AFP / 30 septembre 2010 00h12)
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Original Article

Outcome after Reduced Chemotherapy for Intermediate-Risk Neuroblastoma

David L. Baker, M.D., Mary L. Schmidt, M.D., Susan L. Cohn, M.D., John M. Maris, M.D., Wendy B. London, Ph.D., Allen Buxton, M.S., Daniel Stram, Ph.D., Robert P. Castleberry, M.D., Hiroyuki Shimada, M.D., Anthony Sandler, M.D., Robert C. Shamberger, M.D., A. Thomas Look, M.D., C. Patrick Reynolds, M.D., Ph.D., Robert C. Seeger, M.D., and Katherine K. Matthay, M.D. for the Children’s Oncology Group

N Engl J Med 2010 ; 363:1313-1323September 30, 2010

Background

The survival rate among patients with intermediate-risk neuroblastoma who receive dose-intensive chemotherapy is excellent, but the survival rate among patients who receive reduced doses of chemotherapy for shorter periods of time is not known.

Methods

We conducted a prospective, phase 3, nonrandomized trial to determine whether a 3-year estimated overall survival of more than 90% could be maintained with reductions in the duration of therapy and drug doses, using a tumor biology−based therapy assignment. Eligible patients had newly diagnosed, intermediate-risk neuroblastoma without MYCN amplification ; these patients included infants (<365 days of age) who had stage 3 or 4 disease, children (≥365 days of age) who had stage 3 tumors with favorable histopathological features, and infants who had stage 4S disease with a diploid DNA index or unfavorable histopathological features. Patients who had disease with favorable histopathological features and hyperdiploidy were assigned to four cycles of chemotherapy, and those with an incomplete response or either unfavorable feature were assigned to eight cycles.

Results

Between 1997 and 2005, a total of 479 eligible patients were enrolled in this trial (270 patients with stage 3 disease, 178 with stage 4 disease, and 31 with stage 4S disease). A total of 323 patients had tumors with favorable biologic features, and 141 had tumors with unfavorable biologic features. Ploidy, but not histopathological features, was significantly predictive of the outcome. Severe adverse events without disease progression occurred in 10 patients (2.1%), including secondary leukemia (in 3 patients), death from infection (in 3 patients), and death at surgery (in 4 patients). The 3-year estimate (±SE) of overall survival for the entire group was 96±1%, with an overall survival rate of 98±1% among patients who had tumors with favorable biologic features and 93±2% among patients who had tumors with unfavorable biologic features.

Conclusions

A very high rate of survival among patients with intermediate-risk neuroblastoma was achieved with a biologically based treatment assignment involving a substantially reduced duration of chemotherapy and reduced doses of chemotherapeutic agents as compared with the regimens used in earlier trials. These data provide support for further reduction in chemotherapy with more refined risk stratification.
(Funded by the National Cancer Institute ; ClinicalTrials.gov number, NCT00003093.)

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